周善良、周嘉汇/文
随着生命科学和医学领域的不断发展，体细胞临床研究逐渐成为科研和医疗领域的热点之一。
继年5月9日国家卫生健康委员会（NHC）发布《体细胞临床研究工作指引（征求意见稿）》（“征求意见稿”）后，年8月18日，中国医药生物技术协会（CMBA）受国家卫健委科教司委托正式发布了《体细胞临床研究工作指引（试行）》（“《工作指引》”），这意味着体细胞临床研究监管的进一步规范，有助于确保体细胞临床研究在合法、安全和伦理的框架内开展，为相关研究提供了监管指引和方向。
本文将就国内体细胞临床研究的监管路径进行分析，并重点探讨此次新规《工作指引》，以供业内人士参考。
一、新规《工作指引》出台背景
如在前篇《生命科学和医药健康产业观察（一）：细胞和基因治疗监管体系》中提到，作为细胞和基因治疗（“CGT”）产品一类中的体细胞治疗通常存在“双轨制”监管路径：一种是不以产品上市为目的，作为医疗技术进行临床研究，受到卫健委的监管；另一种是以产品上市为目的，进行临床试验，作为治疗用生物制品受到药监局监管。
然而，体细胞治疗作为一种针对疑难疾病的新型治疗方式，面临着风险效益不确定和研发成本高昂的难题。因此，为了降低不确定风险，除了在申报新药临床试验（“IND”）之前开展临床前研究，药企往往希望可以针对研发管线进行早期探索性临床研究，即与医疗机构合作开展研究者发起的临床研究（“IIT”），用于初步的数据收集以及对体细胞治疗产品进行安全性和有效性的初步验证。与相对完善的IND监管体系不同，体细胞IIT在《工作指引》出台前并未存在有效的监管法规，进而导致IIT质量良莠不齐且安全性难以保证。此次《工作指引》的发布，就是针对体细胞IIT现有监管空白的有力补充。下文将针对此次新规展开详细分析。
二、体细胞临床研究的定义变化
实践中由于细胞种类多样、特性机制不同，各种细胞间往往难以定义明确界限。从生物学的角度，体细胞是相对于生殖细胞而言的细胞，也即指多细胞生物体中除生殖细胞以外的所有细胞。因此，从这个角度来看，体细胞的科学定义包含了干细胞，除干细胞外，还涵盖了其他几类
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